Kapi za oči vratile vid slijepim miševima u eksperimentu naučnika

Naučnici su razvili lijekove osjetljive na svjetlost koji su slijepim miševima vratili sposobnost da percipiraju svjetlost i ponovo ispoljavaju ponašanje vođeno vidom, bez genske terapije, implantata ili posebnog osvjetljenja. Dva najperspektivnija jedinjenja djelovala su čak i kada su primijenjena u obliku kapi za oči.

Propadanje fotoreceptora stoji iza nekoliko vodećih uzroka sljepila, uključujući starosnu degeneraciju žute mrlje (AMD) i retinitis pigmentozu (RP). Ovi poremećaji zajedno pogađaju oko 200 miliona ljudi širom svijeta i spadaju među glavne uzroke oštećenja vida i sljepila, a procjenjuje se da izazivaju globalni ekonomski teret veći od 400 milijardi dolara godišnje kroz troškove zdravstvene zaštite i izgubljenu produktivnost.

Kod ovih bolesti fotoreceptorske ćelije mrežnjače, koje detektuju svjetlost, postepeno propadaju i odumiru, dok dio nervnih kola dublje u mrežnjači često ostaje netaknut i sposoban da funkcioniše. Problem je u tome što te preostale ćelije, bez fotoreceptora, više ne primaju svjetlosne signale potrebne za slanje vizuelnih informacija ka mozgu.

Konzorcijum istraživača koji vodi Institut za bioinženjering Katalonije (IBEC) razvio je novu klasu fotosenzitivnih malih molekula osmišljenih da obnove važne vizuelne funkcije u životinjskim modelima sljepila. Rezultati su objavljeni u časopisu Journal of the American Chemical Society (JACS). Jedinjenja se mogu ubrizgati u oko, slično drugim oftalmološkim lijekovima, ili čak primijeniti kao kapi za oči, bez genetske modifikacije ili implantiranog uređaja.

Pau Gorostiza, istraživački profesor pri ICREA i lider grupe za nanosonde i nanoprekidače na IBEC-u, jedan od rukovodilaca studije, izjavio je: „Ove molekule ne liječe sljepilo, jer ne djeluju na uzrok propadanja fotoreceptora. Ali izuzetno su efikasne u vraćanju vida, i to koristeći vrlo jednostavan i potencijalno prihvatljiv pristup za pacijente.“

Rosalba Sortino, bivša doktorantkinja na Univerzitetu u Barseloni, a sada postdoktorska istraživačica u Gorostizinoj grupi na IBEC-u i koautorka studije, dodala je da je cilj bio obnoviti vid mehanizmom koji je što bliži načinu na koji funkcioniše zdrava mrežnjača, odnosno reaktivirati obradu signala na istom nivou mrežnog kola na kom su nekada djelovale izgubljene fotoreceptorske ćelije.

Tehnika se oslanja na fotofarmakologiju, pristup koji omogućava da se aktivnost lijeka reverzibilno kontroliše svjetlošću - u hemijsku strukturu lijeka ugrađuje se molekularni prekidač osjetljiv na svjetlost. Koristeći ovu strategiju, tim je stvorio porodicu jedinjenja poznatih kao prosthe6, koja djeluju na ON-bipolarne neurone i kod oslijepljenih larvi zebrica obnovila su sakadne pokrete očiju, odnosno optokinetički refleks koji se koristi za ispitivanje oštrine vida.

Istraživači su takođe utvrdili da tretman može obnoviti urođeno ponašanje izbjegavanja svjetlosti kod mišjih modela starosne degeneracije žute mrlje i retinitis pigmentoze. Zdravi miševi instinktivno preferiraju tamnija okruženja i izbjegavaju jako osvijetljene prostore, dok slijepi miševi gube tu sklonost jer ne mogu razlikovati svjetlost od tame. Nakon primjene jedinjenja prosthe6, slijepi miševi su ponovo spontano birali tamnija mjesta, što ukazuje da je njihova sposobnost detekcije svjetlosti djelimično obnovljena.