Američka agencija za hranu i lijekove odobrila prvi lijek koji djeluje na uzrok narkolepsije

Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je početkom avgusta lijek Orzeyful, prvi preparat koji djeluje na uzrok narkolepsije tipa 1, umjesto da samo ublažava simptome ove hronične poremećaje spavanja.

Lijek koji se uzima oralno dva puta dnevno proizvodi japanska farmaceutska kompanija Takeda, a mogao bi pomoći za oko 120.000 ljudi u Sjedinjenim Državama koji boluju od narkolepsije tipa 1. Ova bolest nastaje zbog odumiranja moždanih ćelija koje proizvode oreksin, hemijsku supstancu važnu za regulisanje ciklusa budnosti i sna. Gubitak oreksina dovodi do prekomjerne dnevne pospanosti, paralize u snu, halucinacija prilikom uspavljivanja i buđenja, poremećenog noćnog sna i katapleksije - iznenadne slabosti mišića dok je osoba potpuno budna.

Dosadašnji tretmani za narkolepsiju tipa 1 obuhvatali su stimulanse koji pomažu pacijentima da ostanu budni i lijekove koji smiruju centralni nervni sistem kako bi se ublažila katapleksija i poboljšao noćni san. Ti lijekovi su, međutim, djelovali samo na simptome bolesti. Psihijatar i specijalista za medicinu spavanja Aleks Dimitriju iz Menlo Park psihijatrije i medicine spavanja opisao je ranije terapije kao neku vrstu „zakrpe", dok Orzeyful, kako navodi, djeluje tako što oponaša prirodni oreksin i na taj način obnavlja tjelesni ciklus ove supstance.

„Odobrenje FDA za Orzeyful predstavlja novo poglavlje za zajednicu oboljelih od narkolepsije tipa 1, jer uvodimo potpuno novu klasu lijekova koja bi mogla da redefiniše način liječenja ove bolesti i osjećaj pacijenata tokom terapije", izjavila je predsjednica i izvrsna direktorka kompanije Takeda Dzuli Kim.

Odobrenje je usledilo poslije dvije kliničke studije u kasnoj fazi ispitivanja, koje su obuhvatile 273 odrasle osobe sa narkolepsijom tipa 1. Učesnici su tokom 12 sedmica uzimali višu ili nižu dozu lijeka ili placebo. U poređenju sa grupom koja je primala placebo, oni koji su uzimali Orzeyful ostajali su budni duže tokom dana, bolje su spavali noću i imali su manje epizoda katapleksije, bez ozbiljnih neželjenih dejstava vezanih za terapiju.

Tajler Cepman, devetnaestogodišnji student koji je učestvovao u jednom od ispitivanja, rekao je da je prije toga probao više od desetak lijekova, često sa ozbiljnim psihološkim neželjenim dejstvima. „To je najbolja stvar koja mi se ikada desila. Kvalitet mog života je mnogo bolji", rekao je Cepman.

Predsjednika istraživanja i razvoja u kompaniji Takeda Endi Plamp naveo je da uspjeh ovog lijeka otvara vrata upotrebi lijekova koji oponašaju oreksin i kod drugih poremećaja povezanih sa niskim nivoom ove supstance, poput poremećaja pažnje i hiperaktivnosti (ADHD) i Parkinsonove bolesti. Stručnjaci, međutim, upozoravaju da nemaju svi pacijenti sa narkolepsijom tipa 1 gubitak oreksina, te da bi buduće terapije mogle da uključuju kombinaciju više lijekova.